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Valutazione dell’efficacia e della sicurezza del Deferiprone nei pazienti con talassemia maggiore

La sicurezza e l’efficacia del Deferiprone ( Ferriprox ) è stata valutata nei pazienti con talassemia maggiore, o anemia mediterranea, per 4 anni. Il Deferiprone è un agente chelante del ferro, utilizzabile per via orale. Il dosaggio medio del Deferiprone è stato di 73 mg/kg al giorno per i 531 pazienti-anno. L’incidenza di agranulocitosi e di forme lievi di neutropenia sono state 0,2 e 2,8 per 100 pazienti-anno, rispettivamente. La neutropenia si è presentata più comunemente nei pazienti con milza intatta. I sintomi gastrointestinali ed articolari si sono ridotti in modo significativo dopo il primo anno di terapia ed hanno portato all’interruzione del trattamento solo in 1 paziente nel periodo 2-4 anni. Il valore medio di ALT ( alanina aminotransferasi ) di 71 U/L dopo 4 anni di terapia era significativamente più alto rispetto al basale ( 61 U/L ). I livelli di ferritina non si sono modificati passando dalla Deferoxamina ( Desferal) al Deferiprone negli 84 pazienti che hanno terminato il follow-up di 4 anni. Un elevato numero di pazienti ha interrotto lo studio prima del tempo, 47 per la percezione che il dosaggio di Deferiprone impiegato non fosse efficace , e 15 per i bassi livelli di ferro. ( Xagena2003 ) Cohen AR et al, Blood 2003; 102:1583-1587